CANDDY技術で創薬の世界にゲームチェンジを起こす【株式会社FuturedMe（東京都中央区）】

宮本代表は民間企業からアカデミアの道に転じた。分子生物学者として、メッセンジャーRNAディスプレイ（IVV）の発明者の1人であり、それを応用した研究やゲノムプロジェクトに参画するなど、日本のバイオ研究者としてキャリアを築いてきた。メッセンジャーRNAディスプレイは、日本発の創薬プラットフォームビジネスを展開するペプチドリームの基盤技術ともなっている。転機となったのは、東京大学医科学研究所に自分の研究室を持ち、研究に取り組んでいた時のことだった。教授総会で臨床医から「宮本先生の研究はどのように臨床の役に立つのか」と聞かれ「メッセンジャーRNAディスプレイは、病気の原因因子の標的を同定できるので、同定した標的に薬を創れば役に立つのでは」と答えた。「じゃあ製薬会社に相談してみたら」とアドバイスをされた。そこでさっそく製薬会社の担当者に伝えたところ、返ってきたのは「そんなに簡単に薬は創れません」というつれないものだった。

そう言われるとがぜん実現させてみたいと思うようになった。生体内には、タンパク質をつくる装置と壊す装置がある。当時研究していたメッセンジャーRNAディスプレイは、生体のタンパク質をつくる装置を利用するものだった。「CANDDYは、生体内の仕組みで、タンパク質を壊す装置を使うというシンプルな発想で取り組んでみようと考えた」という。そこから、プロテアソームによるタンパク質の直接分解技術CANDDYが誕生した。CANDDY技術はさまざまな疾患の標的に適応できる。同社はまず、「がん」の領域で薬のつくれないことで有名な標的、RASのCANDDYをつくり、プロテアソームによる標的の直接分解を証明し、ヒトのすい臓がんや大腸がんの細胞を移植したマウスの実験でがん細胞が増えるのを抑えた結果を発表した。

同社の目標は、一つの新薬を開発することではなく、CANDDYによる分解創薬支援プラットフォームを構築することにある。ビジネスモデルは、さまざまな標的や疾患に対応するCANDDYタグ（プロテアソームに対して親和性を持ち分解を誘導する化合物）を多数用意して、薬をつくれない問題を抱えている製薬会社が持つ創薬困難な標的の阻害剤や結合化合物を利用して、同社のCANDDYタグを組み合わせることで、新薬を共同開発する。共同研究によるライセンス料、アップフロントやマイルストン、ロイヤリティによる収益を計画している。すでにCANDDYは「広くて強い基本特許」を日本、米国で登録済みで、EUや中国などで出願中（宮本代表）。最初から世界市場を視野に入れている。

宮本代表が考える事業化モデルは「ペプチドリーム型プラットフォーム」だという。ペプチドリームは大学発ベンチャーとして、メッセンジャーRNAディスプレイに基づく環状ペプチド技術による創薬プラットフォームビジネスで脚光を浴び、日本最大のバイオテック企業へと成長した会社。宮本代表は研究者時代にペプチドリームをはじめ、国内外で、メッセンジャーRNAディスプレイ技術を基盤とした多くのベンチャーが誕生するのを見てきた。しかし、成功と言える成果を上げたのはペプチドリームだけだった。「技術だけでなく、ビジネスモデルがしっかりしていないと事業として成功することは難しい」と思い知った。まさにスタートアップ企業が陥る“魔の川”をこの目で見てきた。

こうした経験を踏まえ、経営体制も事業化を意識したものとした。宮本代表がCEO（最高経営責任者）になるとともに、COO（最高執行責任者）には協和キリン子会社の協和メデックス社長を務めた経験のある柳田誠取締役を迎え、研究開発と事業化を二人で担う体制とした。また、アドバイザリーボードには血液がん、固形がん、免疫学の専門家を招き、同時に国際特許を専門とする特許事務所所長も参加し、研究と知財戦略を固めた。NEDOのディープテック・スタートアップ支援事業に採択されたことで、新たにアドバイザリーボードに、製薬会社が参加し、さらに、株式会社ケイエスピーによるハンズオン支援も受けることになった。ケイエスピーは、ペプチドリームの創業者である窪田規一氏が代表を務めるベンチャーファンド（VC）。同社が目指すプラットフォーム創薬開発を推し進めるには最適な支援者だ。

宮本代表は中小機構のスタートアップ育成支援事業「FASTAR」にも参加し、経営者としてのスキルを一から習得した。事業計画の作り方や貸借対照表などの財務データの読み方、資本政策など経営者として持つべき素養を学んだ。「会社経営をしながら参加することは大変だったが、とてもいい学びの機会になった。今では自分で資本政策を作れるようになった」と振り返る。また、入居する東大柏ベンチャープラザの原田憲一インキュベーションマネージャーには、経営や人事政策、投資先の選定などさまざまな相談に乗ってもらっている。「壁打ち相手というか、社内の人に相談できないようなことも聞いてもらっている」と信頼を置いている。

同社はNEDOのSTSフェーズにおける研究開発が順調に進み、次のPCAフェーズでの事業化に向けて新たな資金調達を計画している。すでにさまざまなVCと資金調達の交渉を開始している段階だ。また、引き続き、製薬会社からは、事業化のための具体的なアドバイスを受けながらNEDOの研究開発を進める予定。分解創薬の全体の市場規模は20兆円以上であり、がん治療薬は10兆円市場と言われている。CANDDYプラットフォームはどこまで成長する可能性があるのか。分解創薬の世界で同社とは異なる技術で先行する米国のスタートアップ企業は大手製薬企業と契約し、2500億円もの企業価値があると評価されたことが参考になる。同社の技術はその米国企業より「まず、概念的な国際特許がある点、標的を直接分解できるため標的の制限がない点で優位性がある。また、疾患特異性が期待できる点はユニークだ。」（宮本代表）と言う。同社には大きな期待が寄せられるが、まずはプラットフォームビジネスで、具体的な成果を示すことが重要だ。宮本代表は「未来、自分のスマートフォンに自分のゲノム情報が入っていて、『前の検査からここが変わったから、将来こういう病気になる可能性があります。でも、あなたのためのマイメディシンがあります』と言える未来を作りたい」という。多くの支援と多くの企業努力を積み重ね、実現を果たしてもらいたい。